CAR-T療法

9月9日，中國國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）最新公示，藥明巨諾的瑞基侖賽注射液（暫定名，研發(fā)代碼為JWCAR029，通用名為“CD19靶向嵌合抗原受體T細胞”）上市申請擬被納入優(yōu)先審評，理由是“符合附條件批準的藥品”。

根據CDE發(fā)布的信息，JWCAR029上市申請擬定適應癥為治療經過二線或以上全身性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（diffuse large B cell lymphoma，DLBCL）非特指型、濾泡淋巴瘤轉化的彌漫性大B細胞淋巴瘤、3b級濾泡淋巴瘤、原發(fā)縱膈大B細胞淋巴瘤、高級別B細胞淋巴瘤伴MYC和BCL-2和/或BCL-6重排（雙打擊/三打擊淋巴瘤），不適用于治療原發(fā)性中樞神經系統(tǒng)淋巴瘤。

值得關注的是

JWCAR029還擬被納入突破性治療品種名單。由此，JWCAR029成為了國內首個同時獲得擬優(yōu)先審評和擬突破性藥物品種“雙重審評資格”的1類創(chuàng)新藥。

根據此前國家藥監(jiān)局發(fā)布的《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》文件，突破性治療藥物適用于藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，并要求在I、II期臨床試驗階段，通常不晚于III期臨床試驗開展前申請。

據了解，JWCAR029是在美國朱諾（Juno）公司CAR-T療法的JCAR017基礎上，由藥明巨諾自主開發(fā)的CAR-T產品。2017年12月，藥明巨諾通過明聚生物遞交JWCAR029的新藥臨床試驗（IND）申請，并于2018年6月獲得批準。

2019年12月，在第61屆美國血液病學會（ASH）年會上，藥明巨諾公布了JWCAR029治療成人復發(fā)/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的I期臨床試驗數據，在入組的32個病人、4個爬坡劑量的I期研究中，JWCAR029顯示了良好的安全性和有效性。

對于預后較差的R/R侵襲性B-NHL患者，輸注JWCAR029可獲得優(yōu)異且持久的緩解，6個月時所有患者(n=29)的客觀緩解率（ORR）為58.6%，完全緩解率（CR）為55.2%；對所有回輸劑量的DLBCL患者：ORR為45%，CR率為45%。安全性方面，JWCAR029毒性可控，未發(fā)生細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（neurotoxicity，NT）相關性死亡，3/4級CRS或NT發(fā)生率低，約為6% (n=32)。

今年7月，藥明巨諾向中國國家藥監(jiān)局遞交了JWCAR029的上市申請，這是繼復星凱特申報的益基利侖賽注射液（國外商品名為Yescarta）之后國內第二個遞交上市申請的CAR-T療法。不同于益利侖賽已在國外上市，瑞基侖賽為全球首次申報上市。

伴隨著產品上市進程的不斷加快，藥明巨諾也正式開啟了赴港上市之旅，公司已正式向港交所提交了IPO申請書，其將擬募資2-3億美元（約合人民幣13.8-20.7億元），用于產品研發(fā)、新潛在收購及引進授權機會、公司運營及一般公司用途。其中，圍繞JWCAR029的研發(fā)、未來中國市場的銷售及其他候選產品的研發(fā)活動將是該公司重點布局的方向。