近日，美國(guó)知名醫(yī)院克利夫蘭診所（ClevelandClinic）評(píng)選出了“2021年十大醫(yī)療創(chuàng)新”，遠(yuǎn)程醫(yī)療再次入選。躋身其中的還有基因療法、CD20靶向療法、PARP抑制劑等多個(gè)創(chuàng)新療法。

專家組表示，這些創(chuàng)新將為醫(yī)療帶來(lái)變革。好醫(yī)友為您整理如下：

1、基因療法治療血紅蛋白病

血紅蛋白病是一種影響血紅蛋白分子的結(jié)構(gòu)或產(chǎn)生的遺傳性疾病，最常見(jiàn)的是鐮狀細(xì)胞病和地中海貧血，每年累及全球超33萬(wàn)名兒童。

克利夫蘭診所有關(guān)血紅蛋白病的最新研究帶來(lái)了一種新的基因療法，可讓患者制造功能血紅蛋白分子——減少地中海貧血癥中鐮狀紅細(xì)胞或無(wú)效紅細(xì)胞的存在，以防止相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生。

2、一年2劑，改善原發(fā)性MS！

多發(fā)性硬化（MS）是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的一種慢性炎性疾病，也是目前世界上最常見(jiàn)的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。由于自身免疫系統(tǒng)病變引起的大腦神經(jīng)髓鞘破損和脫落，患者的神經(jīng)信號(hào)難以傳播，可能導(dǎo)致其逐漸喪失自理能力，最終死亡。

其中，約15%的MS患者為原發(fā)性進(jìn)展型，其特征是癥狀和體征的逐漸發(fā)作和穩(wěn)定發(fā)展。目前，B細(xì)胞靶向藥ocrelizumab，是首個(gè)也是唯一一個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的針對(duì)原發(fā)性進(jìn)展型MS患者的首個(gè)創(chuàng)新療法。該藥每年只需輸注2次，有望顯著改善MS患者的依從性。

3、起搏器連手機(jī)，實(shí)時(shí)掌控心臟健康！

通過(guò)可植入設(shè)備將電脈沖傳遞到心肌腔來(lái)刺激心臟跳動(dòng)，起搏器也可用于預(yù)防或糾正心律不齊、心律過(guò)慢或過(guò)快等。這些設(shè)備通過(guò)藍(lán)牙與移動(dòng)端應(yīng)用程序連接，提高了患者對(duì)自身健康狀況的了解，同時(shí)醫(yī)生還能遠(yuǎn)程監(jiān)控?cái)?shù)據(jù)，醫(yī)患之間的聯(lián)系更為高效緊密。

4、囊性纖維化新藥，治愈率大大提高！

囊性纖維化（CF）是由CFTR基因突變引起的一種遺傳性疾病，其特征是黏稠的粘液在肺部積聚，阻塞氣道，引起感染、炎癥等。CFTR基因突變眾多，而以往開發(fā)的藥物，僅對(duì)某些突變有效。

去年10月，組合療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）在美獲批上市，有望治療90%的囊性纖維化患者。

5、降低丙肝威脅，共譜人類健康！

丙肝（HCV）是最為常見(jiàn)的肝臟疾病之一，也是全人類共同面臨的公共衛(wèi)生問(wèn)題，會(huì)導(dǎo)致肝衰竭、肝硬化和肝癌。今年的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)便花落丙肝領(lǐng)域的研究者。

由于沒(méi)有針對(duì)該病毒的疫苗，患者只能接受藥物治療，但許多治療方法都有嚴(yán)重副作用或僅對(duì)某些基因型有效。而今，能夠治療全部6種丙肝亞型（占比90%以上）的口服雞尾酒療法Epclusa（丙通沙）也已上市，大大降低了丙肝對(duì)健康的威脅。

6、嬰兒正壓呼吸系統(tǒng)，增強(qiáng)早產(chǎn)兒的肺功能！

嬰兒正壓呼吸治療系統(tǒng)（BubbleCPAP）是一種非侵入式通氣策略，可向新生兒持續(xù)提供正壓通氣支持，維持肺活量。長(zhǎng)期使用時(shí)，還可以最大程度地減少身體損傷并刺激肺部生長(zhǎng)。

7、子宮填塞器，控制產(chǎn)后出血

產(chǎn)后出血是一種嚴(yán)重的分娩并發(fā)癥，影響了1%至5%的產(chǎn)婦。目前，常用的非手術(shù)止血方法是使用球囊擴(kuò)大子宮，壓迫出血部位。

真空誘導(dǎo)子宮填塞器，是一種利用子宮內(nèi)部產(chǎn)生的負(fù)壓，使出血腔塌陷，達(dá)到止血目的。它作為一種微創(chuàng)工具，可以避免侵入式治療帶來(lái)的痛苦。

8、PARP抑制劑治療前列腺癌

每九人中就約有一人確診前列腺癌。盡管過(guò)去十年取得了不少進(jìn)展，但該疾病仍是美國(guó)男性中導(dǎo)致癌癥死亡的第二大原因。PARP抑制劑是一種重要的DNA修復(fù)蛋白，通過(guò)抑制PARP介導(dǎo)的DNA損傷修復(fù)機(jī)制，在攜帶BRCA基因突變的腫瘤中導(dǎo)致過(guò)度DNA損傷的積累，從而引發(fā)癌細(xì)胞死亡。

今年5月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)兩款PARP抑制劑：盧卡帕利（Rucaparib）和奧拉帕利，前者用于治療攜帶有BRCA基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者;后者治療攜帶同源重組修復(fù)（HRR）基因突變的mCRPC患者，為患者帶來(lái)了新的治療選擇。

9、預(yù)防偏頭痛，新時(shí)代來(lái)了

2018年，降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）成為治療偏頭痛的熱門靶點(diǎn)。隨之而來(lái)的一些創(chuàng)新藥也逐漸獲得了突破性進(jìn)展。

此前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)CGRP受體拮抗劑Ubrogepant、Rimegepant治療急性偏頭痛。2月，成人偏頭痛的預(yù)防性治療Vyepti也獲批上市，這是首個(gè)為偏頭痛預(yù)防治療而設(shè)計(jì)的藥物，標(biāo)志著偏頭痛療法的新時(shí)代。

此前，已有不少國(guó)內(nèi)偏頭痛患者通過(guò)好醫(yī)友中美遠(yuǎn)程會(huì)診，受益于這些新療法。

10、創(chuàng)新實(shí)踐+政策變化，讓遠(yuǎn)程醫(yī)療觸手可及！

在新冠病毒大流行期間，臨床醫(yī)生需要對(duì)患者進(jìn)行在線問(wèn)診，遠(yuǎn)程醫(yī)療服務(wù)得到了越來(lái)越多的應(yīng)用。自3月以來(lái)，美國(guó)各州和聯(lián)邦監(jiān)管機(jī)構(gòu)迅速采取行動(dòng)，加快獲得遠(yuǎn)程醫(yī)療服務(wù)的速度，同時(shí)還能保護(hù)醫(yī)療工作者和社區(qū)服務(wù)人員。

這些變化也打開了遠(yuǎn)程醫(yī)療的大門，極大推動(dòng)了遠(yuǎn)程醫(yī)療的發(fā)展。其實(shí)早在2018年，遠(yuǎn)程醫(yī)療就已被納入“十大醫(yī)療創(chuàng)新”。遠(yuǎn)程醫(yī)療突破了空間障礙，醫(yī)療服務(wù)可以更及時(shí)、更高效，同時(shí)還能節(jié)約成本。而遠(yuǎn)程醫(yī)療另一大優(yōu)點(diǎn)在于，它可以為行動(dòng)不便和易感染人群提供醫(yī)療服務(wù)。

美國(guó)的醫(yī)療創(chuàng)新全球領(lǐng)先，但對(duì)于有赴美就醫(yī)需求的患者來(lái)說(shuō)，疫情阻擋了他們的求醫(yī)之路。特殊時(shí)期，以國(guó)際遠(yuǎn)程會(huì)診為代表的遠(yuǎn)程醫(yī)療，成為重要的替代方案。

依托平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，好醫(yī)友引入32個(gè)?？粕先f(wàn)名美國(guó)專家，并通過(guò)在美自有的醫(yī)生集團(tuán)和健康險(xiǎn)公司實(shí)現(xiàn)強(qiáng)綁定，在遠(yuǎn)程醫(yī)療的資源端做“增量”。同時(shí)，與國(guó)內(nèi)數(shù)百家醫(yī)療機(jī)構(gòu)共建好醫(yī)友國(guó)際醫(yī)療中心，讓國(guó)內(nèi)患者不出國(guó)門，就能方便快捷地與國(guó)際權(quán)威專家“面對(duì)面”會(huì)診，并可在院內(nèi)落地實(shí)施治療方案及隨訪，打通了線上線下服務(wù)場(chǎng)景。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，在疫情期間，已有上百名腫瘤等疑難重癥患者通過(guò)好醫(yī)友國(guó)際醫(yī)療中心，在國(guó)內(nèi)主診醫(yī)生的陪同下，獲得國(guó)際權(quán)威專家提供的各種形式的遠(yuǎn)程醫(yī)療服務(wù)，由中美專家共同制定權(quán)威診療方案，受益于美國(guó)醫(yī)療創(chuàng)新成果。
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